2022 年 5 月 25 日（美国东部时间），上海天泽云泰生物医药有限公司Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd. 自主研发的VGM-R02b获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予其用于治疗戊二酸血症I型（GA-I）的罕见儿科疾病认定（RPDD）。这是全球首个用于GA-I的基因治疗产品，将有机会以罕见儿科疾病产品申请美国儿科孤儿药优先审评券（PRV）。
关于GA-I：
GA-I是一种罕见的遗传性代谢疾病，因编码戊二酰辅酶A脱氢酶（GCDH）的基因突变导致GCDH活性降低或缺陷，导致赖氨酸、羟赖氨酸和色氨酸代谢障碍，代谢产物戊二酸、3-羟基戊二酸在体内异常蓄积，引起以神经系统为主的多脏器损害。多在婴幼儿期发病，常在感染、高蛋白饮食或预防接种等应激刺激后诱发急性脑病危象，危及生命。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法。
关于RPDD和PRV：
RPDD是美国FDA为了激励儿童罕见病产品的开发，对此类产品申办方提供一项重要的激励举措。FDA可向获得新药上市申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）批准的RPDD产品的申办方授予PRV。该PRV兑换后可用于加速其他产品的后续NDA或BLA的审评进程；也可以出售给其他申办方，赋予其同样的优先审评权益。
