2023 年 4 月 27 日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局的临床试验受理通知书。VGM-R02b用于治疗戊二酸血症I型（GA-I），属于儿童专用创新药。此前，本品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予用于治疗戊二酸血症I型（GA-I）的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格。
————— 关于戊二酸血症I型 —————
戊二酸血症I型（Glutaric Acidemia Type I, GA-I），又称为戊二酸尿症（Glutaric Aciduria Type I）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经代谢性疾病，被收录入我国《第一批罕见病目录》。GA-I患者因编码戊二酰辅酶A脱氢酶（GCDH）的基因突变导致GCDH活性降低或缺陷，导致赖氨酸、羟赖氨酸和色氨酸代谢障碍，代谢产物戊二酸、3-羟基戊二酸在体内异常蓄积，引起以神经系统为主的多脏器损害。多在婴幼儿期发病，常在感染、高蛋白饮食或预防接种等应激刺激后诱发急性脑病危象，危及生命。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法。
