摘要：2024年3月27日，上海天泽云泰生物医药有限公司宣布将参加2024年5月7日至5月11日在巴尔的摩举行的第27届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会。会议期间，天泽云泰将以口头报告或海报形式展示9项基因治疗和基因编辑技术平台与产品管线的最新研究成果。

2024年1月24日，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司自主研发和生产的VGN-R09b获得国家药品监督管理局签发的受理通知书，适应症为原发性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD），是国内首个递交临床试验申请并获得受理的基因治疗品种。

针对结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy, BCD）的治疗，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的核心产品之一VGR-R01注射剂此前于2022年11月1日获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验申请默示许可，是全球首个获批临床的治疗产品。2023年9月21日，VGR-R01的I/II期临床试验已顺利完成全部受试者手术给药，距离该全球首创产品上市又迈出了关键的一步。

2023年7月13日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。VGM-R02b属于治疗罕见病和儿童专用创新药

第26届美国基因治疗与细胞治疗学会（ASGCT）年会将于2023年5月16~20日在洛杉矶举行。天泽云泰将于2023年5月17-18日在洛杉矶会议现场展示下列研究，涵盖CNS与眼科管线的AAV基因治疗、CRISPR基因编辑技术平台与脂质纳米粒技术平台最新进展。

2023 年 4 月 27 日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局的临床试验受理通知书。VGM-R02b用于治疗戊二酸血症I型（GA-I），属于儿童专用创新药。此前，本品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予用于治疗戊二酸血症I型（GA-I）的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格。