针对结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy, BCD）的治疗，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的核心产品之一VGR-R01注射剂此前于2022年11月1日获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验申请默示许可，是全球首个获批临床的治疗产品。2023年9月21日，VGR-R01的I/II期临床试验已顺利完成全部受试者手术给药，距离该全球首创产品上市又迈出了关键的一步。

2023年7月13日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。VGM-R02b属于治疗罕见病和儿童专用创新药

第26届美国基因治疗与细胞治疗学会（ASGCT）年会将于2023年5月16~20日在洛杉矶举行。天泽云泰将于2023年5月17-18日在洛杉矶会议现场展示下列研究，涵盖CNS与眼科管线的AAV基因治疗、CRISPR基因编辑技术平台与脂质纳米粒技术平台最新进展。

2023 年 4 月 27 日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局的临床试验受理通知书。VGM-R02b用于治疗戊二酸血症I型（GA-I），属于儿童专用创新药。此前，本品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予用于治疗戊二酸血症I型（GA-I）的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格。

2023年3月1日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的基因治疗产品VGN-R08b注射液首个临床研究——“评价侧脑室注射VGN-R08b在Ⅱ型戈谢病患者中的耐受性、安全性的探索性临床研究”在上海交通大学医学院附属新华医院顺利启动。

2023年1月30日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的基因治疗药物VGN-R09b注射液的首个临床研究——“VGN-R09b在AADC缺乏症患者中纹状体内注射用药的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增的早期临床研究”在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利启动。