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2024年1月24日，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司（以下简称“公司”）自主研发和生产的VGN-R09b获得国家药品监督管理局签发的受理通知书，适应症为原发性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD），是国内首个递交临床试验申请并获得受理的基因治疗品种。
国家药品监督管理局行政许可文书
受理通知书
你(单位)提出的下列申请:
申请事项:境内生产药品注册临床试验
产品名称:VGN-RO9b
此前，VGN-R09b的首个临床研究“VGN-R09b在AADC缺乏症患者中纹状体内注射用药的耐受性、安全性和有效性的早期试验”已完成入组。接受治疗后的患儿，身体各项运动功能与智力提升明显，其中较早接受治疗的患儿已经实现了无他人支撑抬头的里程碑，独坐等更进一步的运动里程碑指日可待。现有的临床数据让临床研究者们对VGN-R09b信心大增，是一款非常值得期待的基因治疗药物。
天泽云泰CEO赵小平博士表示：“感谢每一位患者及家属、研究者和参与者，与公司一同见证了一个又一个患儿们的里程碑：之前完全瘫软的孩子现在会抬头了，能伸手摸到妈妈的头发了，会和家长抢玩具了，看到不喜欢的东西会拿手推开了。一些在平常家庭司空见惯的大动作发展都能让患儿家长们激动良久，这也让我们深刻体会到了儿童罕见病药物研发的使命感和自豪感，以及生物医药的发展为老百姓带来的切实的幸福感和获得感。生而罕见，永不放弃，这句话送给每个罕见病患者，也送给我们自己。”
本次VGN-R09b用于治疗帕金森病的临床试验申请获得受理，标志着天泽云泰的基因治疗产品从罕见疾病拓展到常见病领域，是公司致力于基因治疗药物开发道路上的重要里程碑。赵博表示，“VGN-R09b通过罕见疾病的临床研究快速得到了药效验证，也让我们对该产品在常见病、多发病如帕金森病中的应用前景更加有信心，所以这次向国家药监局同时递交了两个适应症的临床试验申请，希望VGN-R09b以它良好的安全性和优越的有效性造福更多的患者。”
关于AADC缺乏症
AADC（芳香族L-氨基酸脱羧酶）缺乏症是由于编码AADC的DDC基因中存在致病性突变，而AADC负责使L-DOPA（左旋多巴）和5-HTP（5-羟基色氨酸）分别形成神经递质多巴胺和5-羟色胺的脱羧酶。AADC的缺失影响了控制交感神经系统、情绪、认知和运动协调的关键神经递质的合成，表现为运动功能障碍、智力障碍和警觉性减弱及睡眠障碍等临床症状，在生命的前十年内有过早死亡的危险。目前，该疾病中国还没有正式的流行病学研究，在台湾开展的一项新生儿AADC缺乏症筛查项目，发现AADC缺乏症的出生发病率约为1/ 32,000。
关于帕金森病
帕金森病（PD）是第二常见的神经退行性疾病，且帕金森病的患病率的增长比许多其他神经退行性疾病更快。帕金森病估计影响到约1%的65岁以上人口和4%的85岁以上人口。中国65岁以上人群患病率为1.7%，与欧美国家相似。未来我国帕金森病患病人数将从2005年的199万人上升到2030年的500万人，几乎占到全球帕金森病患病人数的一半。
关于VGN-R09b
VGN-R09b是公司自主研发和生产的基因治疗产品，使用重组AAV作为基因治疗载体，以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成，从而发挥相应的潜在的治疗作用。通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。
