首个中国自主研发用于血友病B的体内基因治疗产品获得FDA孤儿药认定

（美国东部标准时间，2021 年 12 月 14 日），上海天泽云泰生物医药有限公司（Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd. ）自主研发的首个候选药物VGB-R04（an adeno-associated viral vector delivering human FIX Padua gene）获得美国FDA孤儿药产品开发办公室的孤儿药认定（ODD），用于治疗血友病B。这也是首个中国自主研发用于血友病B的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认定。