第25届美国基因与细胞治疗学会（以下简称“ASGCT”）年会将于2022年5月16至5月19日（美国东部时间）在美国华盛顿召开。上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）在2022 ASGCT年会上首次亮相，将以海报形式展示与中国科学院动物研究所共同开展的两项基因治疗领域的最新研究进展。
1、基于AAV的基因回补疗法用于治疗戊二酸血症I型的有效性评估：构建戊二酸血症I型模型小鼠，并利用高蛋白饮食模拟急性脑病症状，通过侧脑室注射AAV9，将正常人GCDH基因回补至模型小鼠神经系统，在接受AAV注射的小鼠脑组织检测到正常人GCDH基因表达，且小鼠在经受高蛋白饮食引起的急性脑病发作后，存活率显著提高。
2、开发CRISPR/Cas系统工程化改造方法—MIDAS，能将Cas12i、Cas12b、CasX基因编辑效率分别提高137、11、465倍；特别地，利用MIDAS开发的Cas12iMax不仅能识别更多种PAM序列，而且编辑效率比目前广泛应用的Cas蛋白（AsCas12a、BhCas12b v4、SpCas9、SaCas9和SaCas9-KKH）更高。
报告细节如下：
